Tratamientos de la Hemofilia
Previamente, la hemofilia se trataba sustituyendo el factor VIII o factor IX de coagulación por concentrados de factor elaborados a partir de sangre humana donada. A través del tiempo y grandes avances en medicina, el riesgo de contraer una infección por la infusión de factores de coagulación es muy bajo.
Actualmente se encuentran disponibles 3 tipos de tratamientos que son llamados por parte de la Federación Mundial de Hemofilia como agentes hemostáticos (cualquier medicamento que se use para tratar un trastorno de la coagulación que produzca sangrados).
Los factores de coagulación plasmáticos:
Se inyectan en una vena y se producen a partir de sangre humana filtrada y procesada, para prevenir infecciones virales.
Los factores de coagulación recombinantes:
También se inyectan en una vena y se producen utilizando células genéticamente diseñadas que portan un gen de factor humano en el laboratorio especializado.
Los anticuerpos monoclonales:
Se producen en los laboratorios de ultra especialización en bioingeniería y se inyectan bajo la piel, es decir, de manera subcutánea.
Formas de Tratamiento
Profilaxis:
Desde hace varios años se ha comprobado que la profilaxis, es la forma ideal de tratamiento en la Hemofilia SEVERA y algunos casos de Hemofilia MODERADA, y consiste en la aplicación frecuente de un agente hemostático con el fin de evitar o disminuir sangrado y el daño articular irreversible, con el fin de que la persona pueda vivir activamente como una persona sin hemofilia.
El tratamiento escogido se administra de forma periódica aunque no haya sangrados. Lo ideal es que se inicie desde los primeros meses o años de vida para minimizar el riesgo de desarrollar inhibidores, mejorar el estado de las articulaciones y evitar discapacidad motora y distorsión psico-social que afecta directamente la calidad de vida de las personas y sus familias.
Puede ser inyectada en las venas o bajo la piel (subcutánea)
Episódico
Esta forma de tratamiento se debe usar solo durante un evento de sangrado para controlarlo, sin embargo, no reduce el riesgo de sangrado y consecuente daño articular en personas con enfermedad severa por lo que no se sugiere esta práctica. El tratamiento episódico es más utilizado por pacientes con hemofilia leve o moderada.
La dosis y la periodicidad de administración dependerá de la severidad y del órgano de la hemorragia.
Inhibidores
El sistema inmunológico o de defensa de las personas con hemofilia puede desarrollar anticuerpos contra el factor de coagulación que se inyectan, bloqueando el factor de coagulación sustituto e identificándose como extraño. Estos anticuerpos son llamados “inhibidores”.
El tratamiento aceptado más frecuentemente para reducir la presencia de inhibidores, se llama inducción de la inmunotolerancia y se trata de condicionar al organismo para que acepte los factores sin rechazarlos, mediante la administración periódica y sostenida del concentrado del factor faltante.
Otro tratamiento que se usa para el manejo de personas con hemofilia que han desarrollado inhibidores, son los agentes puente o los anticuerpos monoclonales.
Nuevas terapias para el tratamiento de la hemofilia.
Las investigaciones en medicina han traído como consecuencia la producción de nuevos medicamentos, con el fin de ofrecer una mejor calidad de vida a las personas que viven con hemofilia. Sin embargo, siempre existieron necesidades insatisfechas que la innovación pretende solventar.
Actualmente, existen tratamientos innovadores que le permiten a las personas que viven con hemofilia, tener una vida comparable a las personas que no la padecen.
Desde el año 2015 comienzan a presentarse estudios clínicos desde fase I hasta fase III con nuevas moléculas no sustitutivas de factor que con nuevos mecanismos de acción y formas de administración vienen a innovar en la atención de la hemofilia congénita y otras coagulopatías buscando que las personas que padecen esta condición puedan tener una calidad de vida similar a quienes no lo padecen.
Fuente:
Dr. Leslie González
Medicina General - Médico y Cirujano
cod. MED14386
M-CR-00001895